Siete niños con leucemia linfoblástica aguda de células B —la forma más frecuente de leucemia infantil— viven hoy libres de enfermedad y con buena calidad de vida gracias a una innovadora terapia CAR-T tándem desarrollada íntegramente en España. El avance ha sido presentado este jueves por el doctor Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario La Paz de Madrid, junto a representantes de la Fundación CRIS contra el Cáncer, pacientes y familiares.

Este trabajo constituye el primer reporte clínico en Europa con este enfoque terapéutico, y ofrece una segunda oportunidad a niños que habían recaído y carecían de alternativas tras agotar todos los tratamientos convencionales.

Doce niños con leucemia en fase avanzada participaron en este estudio: once en un programa de uso compasivo y uno dentro del ensayo clínico REALL_CART. Todos ellos habían dejado de responder a terapias previas. Tras un seguimiento de 20 meses, la supervivencia alcanzó el 72 %: siete pacientes permanecen hoy libres de enfermedad y con buena calidad de vida.

La clave de esta innovación reside en la CAR-T tándem, una inmunoterapia que modifica genéticamente los linfocitos T del propio paciente para que ataquen las células cancerosas. En este caso, las células están dirigidas simultáneamente contra dos antígenos: CD19 y CD22, lo que evita que el cáncer se oculte al sistema inmunitario, una de las principales causas de recaída. Además, la estrategia se refuerza con un trasplante alogénico de células madre procedente de uno de los progenitores, pero realizado con muy baja intensidad, minimizando la toxicidad y potenciando el efecto curativo de la propia terapia celular.

"Hacer un segundo o tercer trasplante completo es muy tóxico. Lo que buscamos con esta combinación es usar la CAR-T como puente y aplicar un trasplante hematopoyético suave, individualizado, que favorezca la curación definitiva", explica el doctor Pérez, jefe del Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de La Paz.

HACIA LA CURACIÓN

El objetivo ahora es prolongar el seguimiento hasta los cinco años, el punto en el que se considera la curación completa. Según Pérez, las recaídas en algunos casos se deben a que "la expresión del antígeno era muy baja -lo que llamamos el beso de la muerte- o a que la CAR-T persistió poco tiempo, porque los linfocitos de estos niños estaban muy dañados por la quimioterapia previa".

El investigador confía en que ninguno de los pacientes tratados vuelva a recaer "más allá de los dos años" y destaca que esta doble estrategia abre la puerta a curar la leucemia infantil sin quimioterapia.

"Hasta ahora, las inmunoterapias se reservaban para cuando todo lo demás fallaba. Pero estamos viendo que, aplicadas antes, podrían ofrecer menos efectos adversos y tasas de curación superiores", asegura.

EL RETO: EL COSTE

El principal obstáculo sigue siendo económico. Cada terapia CAR-T cuesta alrededor de 300.000 euros por paciente, según ha recordado la consejera madrileña de Sanidad, Fátima Matute. Pese a ello, Matute subraya que estos avances son "el reflejo de lo que supone creer en la Medicina y en la perseverancia científica", y destaca la importancia de la colaboración internacional, porque "la salud no entiende de fronteras"